Mersin’de 2 Kasım 2020’de doğan ve doğduktan 43 gün sonra SMA Tip 1 teşhisi konulan Asrın Efe bebeğin tedavi olabilmesi için ailesi tarafından yardım kampanyası başlatılmış, Asrın Efe’nin annesi Şerife Gülkan ve babası Serkan Gülkan, tedavi için gerekli miktarı tamamlayabilmek için sık sık yardım yayınları gerçekleştirmişti. Mersin Büyükşehir Belediye Başkanı Vahap Seçer de aileyle birlikte yayına katılmış ve kampanyaya destek sağlamıştı.

2021 yılının Haziran ayında 7 aylıkken kampanyası tamamlanarak tedavi olan Asrın Efe bebek, yeniden sağlığına kavuşmanın mutluluğunu yaşıyor.

SEÇER: “UMUT EDİYORUM DİĞER ÇOCUKLARIMIZ DA BİR AN ÖNCE TEDAVİ OLUR”

Asrın Efe’nin sağlığına kavuştuğunu görmenin mutluluğunu yaşadığını söyleyen Başkan Seçer, SMA ile mücadele eden tüm çocukların bir an önce sağlığına kavuşması dileğinde bulundu. Şu anda Mersin’de SMA ile mücadele eden 3 çocuk olduğunu hatırlatan Seçer, “Mehmet Ali bebeğin de kampanyası tamamlandı, tedavi olacak. Onun için de bir yayın yapmıştık. Umut ediyorum diğer çocuklarımız da tedavi ücretini toplar ve bir an önce tedavi olur” dedi.

SMA’nın zor ve tedavisi oldukça maliyetli bir hastalık olduğuna dikkat çeken Seçer, “Bu konuya devletin el atması gerektiğini düşünüyorum. Ekonomisi uygun olmayanlar için çok zor bir durum. Hem tedavi süreci hem sonrasında ciddi bir süreç var” diye konuştu.

Asrın Efe’nin bundan sonraki sürecinin de iyi geçmesini umut ettiğini belirten Seçer, “Çok mücadele verdiniz. Bu mücadele bundan sonra da devam edecektir. Umut ediyorum ki Asrın Efe sağlığına tamamen kavuşur, başarılı bir birey olup ülkesine ve insanlığa yararlı bir insan olur” dedi.

BABA GÜLKAN: “ASIL SÜREÇ İLAÇTAN SONRA BAŞLIYOR”

Asrın Efe’nin babası Serkan Gülkan yaşadıkları süreci anlatarak, “Asrın Efe şu an ufak ufak kendini masanın etrafında tutarak gezmeye başladı, yemeklerini yiyor. Yaşıtlarından 1-1,5 sene geride ne yazık ki. Fizik tedavilerle o arayı kapatmaya çalışıyoruz” dedi. Hastalıkla mücadelede asıl sürecin ilaçtan sonra başladığını söyleyen baba Gülkan, “Şu anda diğer kampanyalara da destek oluyoruz. Kampanyalarda gönüllülere şunu söylüyoruz; insanların bundan sonra da maddi ihtiyaçları var. Eğer insanların maddi gücü yeterli değilse bir şeyler eksik kalıyor. Çünkü ilaçtan sonra çok farklı bir süreç başlıyor” diye konuştu.

ANNE GÜLKAN: “ASRIN EFE’NİN YAŞAM STANDARDI OLABİLDİĞİNCE ARTTI”

Asrın Efe’nin annesi Şerife Gülkan, kampanya sürecinde maddi ve manevi anlamda yanlarında olan Başkan Seçer ile Mersin halkına teşekkürlerini iletti. Anne Gülkan, “Bu da bizim Mersin’de yaşamımızdaki en büyük şansımızdı diye düşünüyoruz. Biz maalesef bu SMA hastalığında en ağır tiplerinden birini yaşıyorduk ve çocuğumuz SMA tip 1 hastasıydı. Asrın Efe şu anda evin içinde tutunarak yürüyebiliyor, istediği yemekleri yiyebiliyor, bizimle çok güzel bir iletişim kuruyor. Bunlar tabi ki de bize çok büyük mutluluk veriyor. Çünkü bizim çocuğumuz biz bu tedaviyi almadan önce bir parmağını dahi kımıldatamıyordu. Asrın Efe’nin yaşam standardı olabildiğince arttı” dedi.

SMA hastalığı ile mücadele için gereken tedavinin Türkiye’ye de gelmesini istediklerinden söz eden Anne Gülkan,”SMA hastalığıyla mücadele eden çocuklarımızla ilgili hastanelerin kurulmasını ve en başta donanımlı doktorlarımızın olmasını istiyoruz. Ayrıca bunun yanı sıra şu anda Asrın Efe’nin ve Asrın Efe gibi olan birçok çocuğumuzun eğitimi, mutluluğu ve sosyalleşmesi de bizim için çok önemli. En büyük arzumuz bu alanların iyileştirilmesi” diye konuştu.

ANKARA Üniversitesi Kök Hücre Enstitüsü’nde, TÜBİTAK desteğiyle SMA hastalığında ilaç tedavisinin kişiye özel etkisini test edecek kit geliştirilmesi için çalışma başlatıldı. Proje ile ilaçların hastaya özgün faydasının kök hücre temelli metotlarla önceden ön görülebilmesi, bu sayede hem tedavinin erken sürede başlatılması, hem de bu konuda gereksiz harcamaların önüne geçilmesi hedefleniyor.

Ankara Üniversitesi Kök Hücre Enstitüsü’nce ‘SMA Hastalığının Tedavisinde İlaçları Test Edecek Kit Oluşturma’ projesi başlatıldı. Enstitü Müdürü Prof. Dr. Can Akçalı ve ekibinin, ‘TÜBİTAK 1004 Mükemmeliyet Destek Programı’ kapsamında desteklenen projenin 2025 yılında tamamlanması planlanıyor. Proje ile SMA’lı çocuklarda ilaç tedavisinin etkili olup olmayacağını test edecek bir kit geliştirilecek. SMA hastalarında kullanılacak ilaçların hastaya özgün faydasının kök hücre temelli metotlarla önceden ön görülebilmesi, bu sayede hem tedavinin başlaması için gereken sürenin kısaltılması hem de bu konuda gereksiz harcamaların önüne de geçerek, ülke ekonomisine katkıda bulunulması amaçlanıyor.

‘4 DOZ İÇİN 180 BİN DOLAR HARCANIYOR’

Prof. Dr. Akçalı, genetik bir mutasyondan kaynaklanan SMA hastalığında kullanılan çok pahalı 2 farklı tedavi olduğunu söyleyerek, “Birincisinde bu gen mutasyonuna karşı DNA yapısında bir ilaç verilerek sinir hücrelerinin mutasyondan ortaya çıkan fonksiyon kaybının düzeltilmesi hedefleniyor. Diğer tedavi yöntemi ise gen tedavisiyle genin tamamen değiştirilmesi oluyor. Bizim bu proje kapsamında gerçekleştirdiğimiz çalışmalarla hedeflediğimiz ilk tedavi ile ilgili. Her bir doz fiyatının yaklaşık 45 bin dolar olduğu bu ilaç tedavisi, günümüzde 8 doz olarak veriliyor ve toplam 360 bin dolarlık bir maliyet gerektiriyor ve bu tedavinin maliyeti devletimiz tarafından karşılanıyor. Bu hastalarda 4 doz sonunda ilacın etkisi değerlendirilerek, ilacın diğer dozlarının yapılıp yapılmamasına karar veriliyor. Eğer herhangi bir etki saptanmamışsa ilacın diğer 4 dozu yapılmamakta; ancak önce yapılan 4 doz için hasta başı 180 bin dolar harcanmış olmaktadır” dedi.

Prof. Dr. Akçalı, yılda yaklaşık 2 bin SMA tanısı konulan Türkiye’de hastaların yaklaşık yüzde 50’sinden biraz daha fazlasının bu tedaviye karşılık verdiğini söyleyerek, “Oluşturduğumuz bu kit ile hastanın ilaçtan fayda görüp görmeyeceğini önceden saptayarak, hastaları doğru tedaviye yönlendirmeyi hedefliyoruz. Bu sayede hem hasta için çok önemli olan zaman geçirilmeyerek hemen tedaviye başlanacak, hem de aynı zamanda ekonomik anlamda faydası olmayacak bir tedaviye yılda 180 milyon dolar yatırılmasını önleyerek, bu paranın daha pahalı gen tedavilerinin yapılacağı tedavilere yönlendirilmesini sağlayacağız” diye konuştu.

‘TÜRKİYE’DE İLK ÇALIŞMA’

Prof. Dr. Akçalı, projenin 2025 yılında tamamlanacağını öngördüklerini belirterek, “Hastaların kan hücrelerinden çeşitli yöntemlerle embriyonik kök hücre benzeri hücre elde ederek, bunları sinir hücrelerinde farklılaştırıyoruz. Bu, Türkiye’de embriyonik kök hücre benzeri kök hücrelerle oluşturulan ve farklılaştırılan sinir hücreleriyle yapılan SMA’daki ilk çalışma. SMA hastalarında bu yaklaşım ilk defa yapılıyor; hem Türkiye’de hem de bildiğimiz kadarıyla dünyada. TÜBİTAK’ın bu kapsamda bize vermiş olduğu destek çok önemli. Çünkü gerçekten yüksek miktarda harcama gerektiren bir çalışma bu. Bu anlamda da TÜBİTAK bize çok destek oldu ve halen de oluyor. Onun dışında da Ankara Üniversitesi’nin değerli çalışanları çok yardımcı oluyorlar. Asistanlarımız bu proje için canla başla çalışıyorlar. Dolayısıyla bu projenin başarılı sonuçlanması ki; başarılı sonuçlanacağına yürekten inanıyoruz. Böyle bir projenin Türkiye’de ortaya çıkmasının da bizim için ayrı bir önemi olduğunu düşünüyorum” ifadelerini kullandı.